Cari lettori, finalmente possiamo raccontare di un passo fondamentale fatto in medicina. Un evento storico, uno studio tutto italiano che ha ideato, progettato, definito i passaggi per la produzione di una terapia a base di cellule staminali. In questi anni abbiamo sentito ed anche parlato in questo giornale di una terapia che si è permessa di assumere lo stesso nome, ma dai contenuti ben diversi. La cura “Stamina”, appunto, che si eleggeva a speranza ed anche a certezza per i malati di patologie neurologiche, ha fatto la fine che tutti abbiamo visto. Fin da subito avevo detto che tale terapia non rispettava minimamente gli standard di sicurezza ed efficacia richiesta al giorno d’oggi per mettere in commercio una terapia farmacologica, ed in effetti la vicenda si è pian piano spostata dai letti d’ospedale alle aule dei tribunali. Tale terapia è stata definitivamente messa al bando e gli autori avranno delle grosse grane penali. Per tale motivo la cura della quale parleremo questo mese è la prima ed unica ammessa che si basa sulla coltura, produzione, confezionamento di cellule che si adattano ad un particolare organo e che attecchiscono e crescono in modo da riparare una importante disfunzione organica. Sì, perchè è proprio questo il principio su cui si basa l’attività delle cellule staminali, e che darà una grossa impronta alla medicina del futuro: pensate alle potenzialità di tale tecnica, pensate alla possibilità di rigenerare dei nuovi tessuti, dei nuovi organi, semplicemente installando nel punto giusto delle cellule pluripotenti in grado di rigenerarsi autonomamente. Non è più fantascienza adesso pensare ad un nuovo fegato per chi ne ha bisogno, senza più necessità di trapianto (con tutto ciò che ne consegue), ma semplicemente facendolo ricrescere partendo da poche cellule, oppure di un rene, di un cuore per chi soffre di irreversibili patologie cardiache, di pelle per i grandi ustionati….ma ancora è presto per trasformare questi sogni in realtà. La realtà dei nostri giorni, che è sicuramente un ottimo inizio, è una terapia avanzata a base di cellule staminali autologhe in grado di restituire la vista a pazienti con gravi ustioni della cornea. E’ del 20 febbraio infatti la notizia che la Commissione Europea ha notificato a Chiesi Farmaceutici l’autorizzazione condizionata per l’immissione in commercio di Holoclar, prodotta nei laboratori dell’Università di Modena e Reggio Emilia, presso il Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” (CMR) dell’ateneo modenese. “Holoclar è in assoluto il primo prodotto di terapie avanzate a base di cellule staminali approvato e formalmente registrato nel mondo occidentale” – dichiara Andrea Chiesi, Direttore R&D Portfolio Management di Chiesi Farmaceutici S.p.A. Questo primato – continua Andrea Chiesi – ci dimostra che la partnership tra pubblico e privato non solo è possibile, ma è anche la sola vincente in un campo complesso come quello delle cellule staminali, in particolare autologhe, e della medicina rigenerativa”. Alla base del farmaco ci sono più di vent’anni di ricerca d’eccellenza, condotta da un team di scienziati di fama internazionale nel campo della biologia delle cellule staminali epiteliali. L’iter autorizzativo è stato lungo e complesso ma il risultato ottenuto dimostra che le cellule si possono coltivare secondo standard farmaceutici in grado di garantire ai pazienti sicurezza ed efficacia e, in un periodo di grande confusione sulle reali possibilità terapeutiche delle cellule staminali come quello che stiamo vivendo, poter dimostrare che curano davvero e senza rischi per la salute, è un passo fondamentale. Il razionale della terapia si basa su colture cellulari a base di cellule staminali epiteliali per la cura di diverse patologie a carico degli epiteli di rivestimento, dalla pelle per i grandi ustionati alla ricostruzione dell’uretra: le cellule staminali che consentono la rigenerazione della cornea risiedono in una piccola area al confine tra la cornea (la parte trasparente al centro dell’occhio) e la congiuntiva (la parte bianca attigua) che si chiama limbus. Quando ustioni termiche o chimiche della superficie oculare danneggiano irreversibilmente questa riserva di staminali la superficie corneale, che in un occhio sano si rinnova completamente ogni sei/nove mesi, smette di rigenerarsi e la congiuntiva a poco a poco comincia a ricoprire la cornea con una patina bianca che rende impossibile la visione e provoca dolore e infiammazione cronici. Se almeno in uno dei due occhi del paziente è rimasto anche un residuo piccolissimo di limbus non danneggiato, adesso è possibile ricostruire in laboratorio l’epitelio che ricopre la superficie corneale, grazie alle cellule staminali raccolte in quantità molto esigua. Questo lembo di epitelio, Holoclar appunto, che assomiglia ad una sorta di lente a contatto, viene poi trapiantato nel paziente e consente di ottenere una cornea trasparente stabile nel tempo e un pieno recupero della capacità visiva, senza provocare nessuna reazione di rigetto perché costituito dalle cellule del paziente stesso. La terapia, applicata per la prima volta sull’uomo in via sperimentale negli anni Novanta e riconosciuta come farmaco orfano nel 2008, grazie alla registrazione ottenuta oggi potrà essere in un prossimo futuro disponibile per tutti i pazienti europei che abbiano subito incidenti sul lavoro (causati per esempio da calce viva, da solventi o da acidi), incidenti domestici (per esempio ustioni oculari provocate da detersivi o agenti abrasivi in adulti e bambini) o, come tristemente registrato nella cronaca degli ultimi mesi, nei casi di aggressione con agenti chimici. Intanto la ricerca d’eccellenza non si ferma, nei prossimi anni sarà possibile sviluppare nuovi protocolli sperimentali e clinici con altre cellule staminali degli epiteli di rivestimento come congiuntiva, uretra, mucosa orale ed epiteli respiratori. Cari lettori, il futuro è appena iniziato!
Fabrizio Barone